Cancer rare : des résultats prometteurs présentés à l’ESMO pour les tumeurs trophoblastiques gestationnelles

De nouveaux résultats encourageants pour le traitement des tumeurs trophoblastiques gestationnelles, un cancer rare touchant principalement des femmes jeunes, ont été présentés lors du congrès ESMO Sarcoma and Rare Cancers Congress 2026.

Une amélioration significative des taux de guérison

Ces travaux confirment le potentiel d’une approche innovante associant immunothérapie et chimiothérapie, permettant d’améliorer significativement les chances de guérison dès la première ligne de traitement. 
Les résultats montrent que l’association méthotrexate + avelumab permet d’obtenir une normalisation de l’hormone hCG — marqueur biologique de la maladie — chez 96,6 % des patientes, contre environ 70 à 80 % avec le traitement standard seul. 
Ces résultats renforcent les observations de l’essai TROPHAMET, porté par les équipes des Hospices Civils de Lyon et présenté lors d’un précédent congrès de la European Society for Medical Oncology.

Une expertise reconnue des Hospices Civils de Lyon

Les Hospices Civils de Lyon disposent d’une expertise nationalement reconnue dans la prise en charge de ces cancers rares. L’établissement est en effet centre national de référence labellisé par l’Institut National du Cancer (INCa) pour les tumeurs trophoblastiques gestationnelles (TTG) et contribuent activement à faire progresser la recherche clinique sur ces cancers rares. Cette expertise permet aujourd’hui d’améliorer considérablement le pronostic de cette maladie, qui touche en particulier les femmes en âge de procréer.
Grâce à la coordination nationale du réseau TTG et à l’expertise des HCL dans les essais de phases précoces en oncologie au sein du centre EPSILyon, les patientes bénéficient d’une prise en charge spécialisée et d’un accès à des protocoles de recherche clinique innovants.

Vers de nouvelles perspectives thérapeutiques

Les résultats présentés intègrent de nouveaux outils mis en œuvre par l'équipe de biostatistiques des HCL (Dr Fabien Subtil) simulant la réalisation d’un essai randomisé à partir de bases de données rétrospectives (émulation d’essai cible). Cette méthode innovante permet de s’approcher de données comparatives robustes lorsque la réalisation d’un essai clinique de phase III est délicat en raison de la rareté de ces tumeurs, afin de faire évoluer les standards de traitement.

Ces avancées illustrent la capacité des équipes des Hospices Civils de Lyon à faire progresser la recherche sur les cancers rares et à transformer l’innovation scientifique en bénéfice concret pour les patientes avec l’objectif ambitieux de quasi éradiquer ce cancer rare.
 

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Ce projet de recherche a bénéficié du soutien de la Fondation HCL.

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